由四川省人口和計劃生育科學研究所承擔的“治療遺傳病的重組人α-L-艾杜糖醛酸酶的研發(fā)”項目通過驗收

2018年4月12日，四川省科技廳組織有關專家對四川省人口和計劃生育科學研究所承擔的2015年省級科研院所成果轉(zhuǎn)化項目“治療遺傳病的重組人α-L-艾杜糖醛酸酶的研發(fā)”進行結(jié)題驗收。與會專家聽取了項目組的總結(jié)匯報，審閱了相關資料，并進行了充分討論和質(zhì)詢。專家組認為該項目在已構(gòu)建的人α-L-艾杜糖醛酸酶重組表達質(zhì)粒、細胞轉(zhuǎn)染和加壓篩選并獲得穩(wěn)定表達細胞系的基礎上，完成了重組人α-L-艾杜糖醛酸酶的表達純化、小試工藝和質(zhì)量標準研究，所獲得的產(chǎn)品達到預期，其酶活效價與國外同類產(chǎn)品相當。該項目的研發(fā)首次完成了重組人α-L-艾杜糖醛酸酶的生物活性以及蛋白性質(zhì)研究，填補了我國粘多糖貯積癥Ⅰ型酶替代治療的空白，對推動我國MPS-Ⅰ罕見病生物治療藥物的研發(fā)具有重要意義。項目組已按目標完成規(guī)定內(nèi)容，經(jīng)費使用基本合理，提供資料齊全，符合驗收要求，同意項目通過驗收。

                                                   劉小章

                                                  2018/4/13